siRNA 核酸 医薬 課題

siRNA. siRNA医薬品は、その名の通り「RNA（リボヌクレオチド）」を薬にしたものです。そうです。DNAから遺伝情報を受け継ぐ、あの「RNA」が薬の有効成分なのです。手技動画や患者指導、ガイドライン解説など、明日からの臨床現場ですぐに使えるコンテンツを、豊富に取り揃えています。メディカル専門の編集部が会員医師の声をもとに厳選してお届け。COVID-19後遺症、長引く疲労感が特徴の難治性疾患と類似か従来の低分子医薬品や抗体医薬品がタンパク質をターゲットにするのに対し、siRNA医薬品はRNAをターゲットにします（図1）。RNA、つまり「塩基の連なり」はタンパク質のように構造が複雑ではないので、一度手法が確立されてしまえばどんな遺伝子、言い換えれば、どんな疾患にも応用できる可能性を秘めています。さらに、RNAにはタンパク質をコードするmRNAとコードしないncRNAがありますが、siRNA医薬品はncRNAもターゲットにできるため、従来の医薬品では治療が難しかった疾患への応用も期待できます。その後、マサチューセッツ工科大学のTuschlらは、RNAiが起こる過程で長い二本鎖RNAが細かく切られ、21塩基程度の短いRNAになることを発見しました。この短いRNAが、siRNA（small interfering RNA）です。そして、siRNAをヒトに導入すると線虫と同様にRNAiが起こることが明らかとなり、一気に医薬品応用の研究が進んでいきました。日医・中川会長「身体が震えるほどの怒り」、乳腺外科医の控訴審判決新型コロナ集団免疫は期待薄、感染者25万人のスペインでの調査／Lancetアンケートのご回答やコンテンツの評価で、ポイントがたまる。ポイントは、Amazonギフト券の交換等にご利用いただけます。このようにしてsiRNA医薬品の実用化が進み、現在臨床開発もアルナイラム社をはじめ数社で進められています。siRNA医薬品の登場により、今後医療はどのように変わっていくのでしょうか。次回は、siRNA医薬品がもたらす未来について、お話ししていきたいと思います。COVID-19軽症か発症しないケース、以前の別のコロナウイルスへの感染が関与？肝臓以外の組織へデリバリーする技術の研究も進められています。たとえば膵臓であれば、カテーテルでカプセルを打ち込んで、そこからsiRNAを染み出させる、肺であれば、inhalationといって、ハーッと吸い込ませるなど、方法はさまざまです。まだ試行錯誤の段階ですが、このような新しい技術が開発されれば、siRNAの医薬品としての幅がさらに広がると思います。PubMedで検索した文献をクラウドに保存するサービス。保存した文献にはPC、スマートフォン、タブレットからでもアクセス可能。しかし、siRNA医薬品の実用化は簡単ではなく、とくに標的部位へのデリバリー方法が課題となりました。核酸は一般に細胞内に取り込まれにくく、分解されやすい性質を持つためです。この課題を解決すべく、「LNP（lipid nanoparticle）」や「GalNAcコンジュゲート」といったドラッグデリバリーシステムが開発されました（図2）。LNPはsiRNAを脂質で封入したナノ粒子で、血中から素早く肝臓へ移行するという性質を持ちます。先日発売された初めてのsiRNA医薬品（パチシランナトリウム、アルナイラム社）は、このLNPを使っています。GalNAcは、肝臓に発現する受容体と結合する性質を持つ「糖」であり、これをsiRNAに連結することで、肝臓への走行性と安定性が向上します。こうした技術の確立により、まず肝臓を標的とした疾患に対する医薬品が誕生することになりました。この度、世界初となるsiRNA医薬品（パチシランナトリウム、アルナイラム社）が登場しました。siRNA医薬品は従来の医薬品にはない特徴を持つ、次世代の医薬品です。今回は、そんなsiRNA医薬品が誕生するまでの道のりをご紹介します。海外の論文を日本語で要約。専門家による解説や最新の国内医療ニュースなど、医療のいまが手軽にわかります。Copyright(c)2000 CareNet,Inc All Rights Reserved.siRNA医薬品は、もともと生体内に備わっている「RNAi（RNA interference）：RNA干渉」というメカニズムを利用しています。これは、1998年にカーネギー研究所（ワシントンD.C.）のFireらにより、線虫を使った研究で発見されました。彼らは、mRNAに対して相補的な一本鎖アンチセンスRNAを合成し、線虫に導入して遺伝子を抑制する実験を行っていましたが、あるとき通常の100～1000倍強烈に効果が現れました。これを不思議に思った彼らは、その原因を詳しく調べました。すると、二本鎖RNAが微量に混入していることに気が付きました。実はこの二本鎖RNAが、強い遺伝子抑制（RNA干渉）を引き起こす原因だったのです。予想外の結果の原因を追求していったことが、RNAiの発見につながったのでしょう。siRNAが細胞に導入されると、まず「アルゴノート」というタンパク質に取り込まれます。続いてsiRNAは二本鎖から一本鎖に分かれ、その末端はアルゴノートタンパク質のポケット構造に入って固定されます。この一本鎖RNAとアルゴノートから成る複合体をRISC（RNA-induced silencing complex）と呼びます。一本鎖RNAがターゲットのmRNAと対合すると、mRNAの切断が起こり、ターゲット遺伝子の発現を抑制します。このような現象をRNAi（RNA干渉）と呼びますが、siRNAはこのRNAiを介して、ターゲット遺伝子の発現を抑制します。一本鎖RNAがターゲット以外のmRNAと対合してしまうと、臨床では副作用として現れることもあります。これを「オフターゲット効果」といいますが、現在はさまざまな技術の発達により、改善されてきています。ケアネットでは、毎回1つの疾患にフォーカスし、診断・治療の基本や最新情報、ガイドラインなどを編集部が、まとめて紹介。専門外の疾患がわかりやすいと評判です。 デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋肉内のジストロフィンタンパク質が欠損することで起こる疾患。viltolarsenは、メッセンジャーRNAのうちタンパク質に翻訳される部分（エクソン）の一部をスキップことで、不完全ながら機能を保ったジストロフィンの発現を誘導する作用を持ちます。こうした治療は「エクソンスキップ療法」と呼ばれ、viltolarsenは複数あるエクソンのうちエクソン53を標的としています。今年6月に発表されたviltolarsenの国内P1/2試験の結果によると、16人中14人で筋肉内ジストロフィンタンパク質の増加が認められ、有害事象は軽度あるいは中等度だったといいます。核酸医薬とは文字通り、核酸（DNAやRNA）を主成分とする医薬品で、「アンチセンス」「siRNA」「アプタマー」「デコイ」「CpGオリゴ」といった種類があります。ターゲットとするのは主に、疾患に関連するタンパク質の合成そのもの。低分子薬や抗体医薬では治療の難しかった疾患に対する医薬品の創出が期待されています。新型コロナウイルス 治療薬・ワクチンの開発動向まとめ【COVID-19】（7月17日UPDATE）patisiranはsiRNAで、今年8月に世界初のsiRNAとして米国で承認されたあと、同じ月に欧州でも承認を取得しました。siRNA（短い2本鎖のRNA）は、細胞内に入り込んでメッセンジャーRNAを分解（RNA干渉=RNAi）し、疾患の原因タンパク質をなくす働きを持ちます。こうした働きにより、patisiranはhATTRアミロイドーシスを引き起こすTTRタンパク質の産生を阻害することで、疾患の進行を遅らせるとされています。米アルナイラムの日本法人アルナイラム・ジャパンは10月1日、核酸医薬patisiran（一般名）をトランスサイレチン型家族性アミロイドーシス（hATTRアミロイドーシス）の治療薬として承認申請したと発表しました。希少疾病用医薬品に指定されており、同社は「2019年半ばの承認を期待している」としています。アステラス製薬と大塚製薬はそれぞれ、バイオベンチャーのリボミックと組んでアプタマーの研究開発を進めています。エーザイは子会社のカン研究所が大阪大などと共同研究開発を開始。田辺三菱製薬はステリック再生医科学研究所を買収し、炎症性腸疾患向け核酸医薬（siRNA）を獲得しました。世界初！siRNAが米国で承認―Alnylamの「Onpattro」アミロイドーシス治療 新時代へ｜DRG海外…相次いで発表された有望な臨床試験結果…新型コロナワクチンへの期待高まる【UPDATE】バイオシミラー 最新の国内開発状況まとめ―新薬大手も続々参入米アルナイラムは8月に米国で世界初のsiRNAとして承認されたpatisiranを日本でも申請。日本新薬は今年度中にデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬のアンチセンスviltolarsenを申請する予定です。viltolarsenは先駆け審査指定制度の対象に指定されており、来年には国産初の核酸医薬が登場することになります。日本は核酸医薬でも抗体医薬と同じように海外に大きな差をつけられてしまうのか、それとも挽回することができるのか。核酸医薬の市場は今後、急速に拡大すると見られており、動向からは目が離せません。AnswersNews - 製薬業界で話題のニュースがよくわかる第一三共以外の大手でも、核酸医薬の研究開発が本格化しています。日本企業では、日本新薬がデュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象にアンチセンス核酸医薬viltolarsen（NS-065/NCNP-01）を開発中。現在、日本と米国で臨床第2相（P2）試験を行っており、18年度中の承認申請を目指しています。日本では先駆け審査指定制度の対象で、19年には国産初の核酸医薬が登場する見通しです。一方、第一三共がデュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象に開発中の「DS-5141」は、国内P1/2試験で、全体としてジストロフィンタンパク質の明らかな発現が確認できなかったとして延長試験を実施中。こちらはエクソン45をターゲットとしており、viltolarsen同様、先駆け審査指定制度の対象品目に指定されていますが、申請時期は明らかにしていません。開発は最終段階に―経口GLP-1受容体作動薬は糖尿病治療の新たな道を開くのか｜DRG海外レポート現在、世界で承認されている核酸医薬はpatisiranも含め8成分。すべて欧米企業が開発したものです。低分子薬、抗体医薬を含むタンパク医薬に続く新たなモダリティの1つとして開発が進む核酸医薬。来年以降、日本でも相次いで承認されることになりそうです。【関節リウマチ】JAK阻害薬 発売5年…進む育薬、広がる処方　競合参入で市場形成本格化【2020年版】製薬会社年収ランキング 1000万円超えは11社 中外も大台に…トップは今年もソレイジアこのうち日本で承認されているのは、ボシュロム・ジャパンの加齢黄斑変性治療薬「マクジェン」（ペカプタニブ、アプタマー）と、バイオジェン・ジャパンの脊髄性筋委縮症治療薬「スピンラザ」（ヌシネルセン、アンチセンス）の2成分のみ。日本は核酸医薬の分野で海外に後れをとっています。武田薬品工業は今年2月、遺伝的神経系疾患に対するアンチセンスオリゴヌクレオチドの開発を目指して、シンガポールのウェーブ・ライフサイエンスと提携を結びました。筋萎縮性側索硬化症（ALS）など4つの疾患を対象としたプログラムを進めており、このうちハンチントン病治療薬はP1b/2試験を実施中。ALS治療薬も来年、臨床試験入りする予定です。

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